投资者似乎质疑Rasonque™定价过高，难以达到分析师预期的短期数百万美元、长期数十亿美元的销售额。
作者：Alex Philippidis 2026年8月30日
图注：胰腺癌渲染图 [来源：Libre de droit/Getty Images]
Revolution Medicines（纳斯达克股票代码：RVMD）上周本应迎来股价大幅上涨，因为美国食品药品监督管理局（FDA）批准了其突破性口服疗法Rasonque™（达拉克西拉，daraxonrasib），这是首款获批用于最常见胰腺癌亚型的RAS抑制剂靶向治疗药物。
但Revolution的股价却基本持平，投资者持观望态度，显然对Rasonque定价是否过高、能否达到多家分析师预测的短期数百万美元、长期数十亿美元销售额存在分歧。
周四股价表现稍好，Revolution股价上涨2.65%至221.15美元，但周五下跌6%，周收盘价为207.88美元，原因包括部分投资者获利了结，以及美联储主席凯文·沃什暗示若通胀未放缓央行可能加息，导致主要市场整体下行。
图注：Rasonque™（达拉克西拉，daraxonrasib）于上周获FDA批准，是首款RAS(ON)多选择性、突变选择性抑制剂，用于治疗既往接受过至少1线全身治疗，或不适合多药全身治疗的转移性胰腺导管腺癌（PDAC）成人患者。[来源：Revolution Medicines]
就在4个月前的今年4月，Revolution公布了其III期RASolute 302试验（临床试验编号：NCT06625320）的亮眼数据，该试验评估Rasonque用于经治转移性胰腺导管腺癌患者的疗效，公布后公司股价暴涨54%。在试验的全意向治疗人群中，达拉克西拉的中位总生存期（OS）为13.2个月，几乎是标准护理化疗6.7个月的两倍。
该数据推动FDA批准Rasonque用于既往接受过至少1线全身治疗，或不适合多药全身治疗的PDAC成人患者。
值得注意的是，该申请获得了FDA突破性疗法认定、孤儿药认定，还进入了局长国家优先凭证（CNPV）试点项目，经优先审评后，FDA比《处方药使用者付费法案》（PDUFA）原定的2027年3月11日决议日期提前了6.5个月批准。CNPV凭证可让企业的上市申请审评周期从标准的10-12个月缩短至1-2个月。
“前所未有的疗效”
FDA肿瘤卓越中心主任Angelo de Claro医学博士在批准公告中表示：“该药物在这一高度未满足临床需求的领域展现出了前所未有的疗效。”
Rasonque属于首款RAS(ON)多选择性、突变选择性抑制剂，获批适应证为既往接受过至少1线全身治疗，或不适合多药全身治疗的PDAC成人患者。
已完成的RASolute 302试验是Rasonque正在开展的5项III期研究之一，其余4项中有3项正在进行中：针对经治RAS突变非小细胞肺癌（NSCLC）的RASolve 301试验（NCT06881784）；针对一线转移性PDAC的RASolute 303试验（NCT07491445）；针对可切除PDAC辅助治疗的RASolute 304试验（NCT07252232）。Revolution近期还启动了另一项III期RASolute 309试验，针对一线RAS G12D突变转移性PDAC患者。
胰腺癌是最难治疗的癌种之一，新疗法的临床价值尤为突出：美国癌症协会数据显示，胰腺癌整体5年生存率仅为13%，其中转移性（IV期）患者5年生存率为3%，而局灶性（I/II期）患者为44%。
在FDA批准后召开的分析师电话会议上，Revolution首席执行官兼董事长Mark A. Goldsmith医学博士、哲学博士及其他高管公布了潜在患者群体规模：根据甲骨文生命科学旗下CancerMPact肿瘤决策支持平台的患者数据模块，每年约有5.5万名患者被诊断为新发或复发性PDAC，其中74%（约4.1万名）患者进入一线治疗；Revolution引用的2022年一项研究显示，这些一线患者中46%（约1.9万名）会进入二线治疗。
但和获批消息同样受投资者关注的是Rasonque的定价：公司披露其月度批发采购成本（WAC）为39800美元，无折扣情况下年治疗费用达477600美元，是默沙东（纽约证券交易所代码：MRK）重磅肿瘤免疫疗法可瑞达®（帕博利珠单抗，Keytruda®）胰腺癌适应证年治疗定价的两倍以上。
在获批前，Revolution通过其扩大可及项目（EAP）为2000多名入组患者免费提供Rasonque，该项目于今年5月获FDA“可继续开展”授权后启动，在Rasonque获批后终止。
Truist证券覆盖生物技术领域的董事总经理Gregory Renza医学博士及两名同事在研报中写道：“超过2000名患者参与了扩大可及项目，我们认为目标患者群体已基本明确，无需再进行市场教育，这有利于产品快速上市和临床应用。”
“下一代肿瘤巨头”
Renza及其同事Supawat Thongthip哲学博士、Anish Nikhanj哲学博士补充道：“此次获批让RVMD转型为商业化阶段的肿瘤药企，也为其建立持久的跨瘤种RAS产品管线奠定了首个支柱。达拉克西拉成为二线PDAC的新护理标准，且具备向更早线PDAC、非小细胞肺癌、结直肠癌拓展的潜力，我们认为RVMD正朝着下一代肿瘤巨头的方向发展。”
Renza团队预测Rasonque今年第三季度销售额仅为1270万美元，年底将增至1.017亿美元，明年约为9.89亿美元，到2028年随着一线PDAC适应证纳入预测范围，销售额将达23亿美元。Renza团队将公司12个月目标价上调3.5%，从231美元升至239美元，维持“买入”评级。
加拿大皇家银行资本市场（RBC Capital Markets）专注于神经、肿瘤、心血管领域的生物技术分析师Leonid Timashev哲学博士及其团队对Rasonque的预测更为乐观。路透社数据显示，Timashev团队预测该胰腺癌药物第三季度销售额达2800万美元，第四季度将跃升至1.48亿美元，2027年约为11亿美元，峰值年销售额最高可达115亿美元。
Timashev还将RBC对Revolution的目标价上调24%，从203美元升至251美元，维持“跑赢大盘”评级。
“超越二线治疗的应用灵活性”
杰富瑞（Jefferies）股票分析师Maury Raycroft哲学博士指出，Rasonque的获批适应证范围足够广，“提供了超越二线治疗的应用灵活性，允许医生将Rasonque用于部分不适合多药治疗的初治患者”。他引用Revolution高管在电话会议中的表述：既往有26%的转移性PDAC患者未接受全身治疗，另有一项过往研究显示该比例可达33.5%。
Raycroft在研报中评论：“由于没有明确的化疗不耐受判定标准，该适应证范围显然比常规的二线治疗批准更广。”
Raycroft表示，Rasonque的获批验证了RAS抑制作为治疗策略的可行性，因此降低了Erasca（纳斯达克股票代码：ERAS）在研口服泛RAS分子胶ERAS-0015的开发风险，该药物用于治疗包括PDAC、NSCLC在内的RAS突变实体瘤。但他也指出，Rasonque也给Erasca及另一家PDAC领域潜在竞争者带来了挑战：
- Rasonque的获批“可能会增加Erasca计划开展的ERAS-0015一线PDAC III期试验在美国的入组难度，因此美国以外地区入组及试验设计的重要性提升”。
- Rasonque也可能降低Tango Therapeutics（纳斯达克股票代码：TNGX）在研vopimetostat的开发风险，vopimetostat是一款口服、甲硫腺苷磷酸化酶（MTA）协同的PRMT5抑制剂，用于治疗携带MTAP缺失的实体瘤。Revolution与Tango正在合作开发vopimetostat和达拉克西拉的联合疗法，两家公司今年6月公布了I/II期试验（NCT06922591）的阳性数据，该试验针对二/三线PDAC患者，6个月无进展生存率达90%。
2026年销售额预测达2.81亿美元
杰富瑞董事总经理、股票研究分析师Faisal Khurshid对Rasonque今年销售额的预测远高于Truist和RBC，达2.81亿美元，比分析师一致预期的2026年全年1.48亿美元高出近一倍（95%）。Khurshid还表示，Revolution公布的39800美元月度批发采购成本（净价为28000-32000美元）“基本符合华尔街对月度批发价4万美元的预期”。
Khurshid在研报中称：“Rasonque获批对公司和患者都是重大胜利。该获批为公司的强劲发展势头收官，我们认为无论是产品上市还是后续临床数据催化剂，公司都处于有利地位。”
这些催化剂包括预计今年第四季度公布的更新临床数据及结直肠癌开发战略，以及2027年预计公布的非小细胞肺癌III期数据。
Khurshid将杰富瑞对Revolution的目标价上调约12%，从242美元升至270美元。其他上调Revolution目标价的机构包括：
- H.C. Wainwright（分析师Robert Burns）：目标价上调44%，从195美元升至280美元，维持“买入”评级。
- Evercore ISI（分析师Cory Kasimov）：目标价上调39%，从230美元升至320美元，维持“买入”评级。
- Oppenheimer（分析师Jay Olson）：目标价上调13%，从230美元升至260美元，维持“跑赢大盘”评级。
- Wedbush证券（分析师Robert Driscoll哲学博士）：目标价上调12%，从201美元升至225美元，维持“跑赢大盘”评级。
- 摩根大通（分析师Brian Cheng）：目标价上调8%，从227美元升至246美元，维持“买入”评级。
- 雷蒙德詹姆斯（分析师Sean McCutcheon哲学博士）：目标价上调8%，从230美元升至248美元，维持“强力买入”评级。
Khurshid补充道：“自我们3月覆盖该公司以来，就将RVMD列为当前肿瘤领域最重要的企业，我们现在依然持这一观点。”
涨跌个股一览
领涨个股
Biohaven（纽约证券交易所代码：BHVN）股价上涨18%，从14.38美元升至16.95美元，此前公司宣布已授予SK生物制药公司其Kv7离子平台的全球独家许可，总交易额最高达7.95亿美元。该平台核心产品为opakalim（BHV-7000），是新一代选择性Kv7.2/7.3钾通道激活剂，用于治疗局灶性癫痫，其II/III期RISE3试验（NCT06309966）的顶线结果预计将于今年晚些时候公布。双方约定将共同推进opakalim的开发直至FDA批准，SK生物制药将向Biohaven支付4亿美元现金（交割时支付3.5亿美元，2027年支付5000万美元），加上最高1.5亿美元的开发和监管里程碑付款，以及产品全球净销售额的特许权使用费。SK生物制药将承担Kv7项目的成本，包括2.45亿美元的指定Kv7未来里程碑付款，以及向Knopp Biosciences支付的中个位数比例特许权使用费——Biohaven的前身公司于2022年以最高12.4亿美元的价格从Knopp Biosciences收购了该平台。SK生物制药隶属于私人财阀SK集团，其母公司SK株式会社（韩国证券交易所代码：034730）为上市公司。
领跌个股
BioXcel Therapeutics（纳斯达克股票代码：BTAI）股价周五暴跌75%，从72美分跌至18美分，此前这家基于人工智能的神经科学药物开发商宣布，其与两家子公司OnkosXcel Therapeutics、OnkosXcel Employee Holdings已向美国特拉华州破产法院申请自愿第11章破产保护。第11章申请旨在推进法院监督下的资产出售流程，预计将拍卖BioXcel的几乎全部资产。BioXcel已同意将几乎全部资产出售给梯瓦制药（纽约证券交易所代码：TEVA）的子公司，包括Igalmi®（右美托咪定）舌下膜，以及BXCL501用于成人精神分裂症或I/II型双相障碍相关急性躁动的居家（门诊）潜在适应证的补充新药上市申请。梯瓦将作为后续第11章资产拍卖的“托底”竞买方。