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维韦克·阿达尔什（Vivek Adarsh）创立Mithrl的初衷源于一段切身经历：约15年前，他的祖父因急性肾病离世，尽管目前该疾病已有获批治疗方案，但15年前尚无任何美国食品药品监督管理局（FDA）批准的特异性治疗药物。作为受过专业训练的计算机科学家，阿达尔什希望为当下仍缺乏有效治疗手段的多种疾病领域破解这一困境。三年前，他联合创立了Mithrl，公司公开使命为“助力研发团队将从创意到申报研究性新药（Investigational New Drug, IND）的周期缩短50%”。
本周他在接受《基因工程与生物技术新闻》（GEN）采访时表示：“我始终关注的问题是，技术如何能大幅加快药物惠及患者的速度。”他与Mithrl团队认为，其开发的人工智能平台或许是核心解决方案之一。本周，公司宣布完成2000万美元A轮融资，本轮融资由Obvious Ventures领投，Headline、AGI House及多位制药行业高管参投，资金将用于支持Mithrl第二代平台的研发。该平台名为Mithrl-1，包含公司自主研发的生物医学世界模型，以及用于模型路由、词元（token）优化和内容编排的智能代理框架。Mithrl将于9月21日正式推出第二代平台的早期访问计划。
Mithrl的平台整合了数十年同行评议研究、公开数据集及合作方数据集内经过验证的生物学数据，并搭载智能代理AI系统。部署该解决方案的生物制药团队可在自身工作环境中整合上述数据、AI智能代理及企业自有专属数据。平台可跨学科交叉比对数据，仅基于已发表且经过验证的信息挖掘潜在的非显性关联。据公司介绍，由于AI智能代理仅基于经过验证的生物学数据进行推理，而非从更广泛的信息池中搜索答案，完成任务所需的算力大幅降低。
该结论得到了近期基准分析结果的支持：Mithrl公开的数据显示，运行其基础设施时，相同前沿基础模型的词元消耗量较无定制的标准工作流程低45%。此外，系统生成假设时，会同步提供所用数据来源的详细信息以及置信度评分，用于说明系统的参考数据、推理路径及输出结果的可信度。
Mithrl-1部署在每个客户的本地环境中，可与客户现有前沿模型适配兼容。后续可通过客户自有专属数据和工作流对各客户的部署版本进行定制扩展，研发团队可在此基础上内部构建并管理定制化的生物医学智能代理。随着新研究成果发表，Mithrl会更新其知识库，并定期向客户推送更新内容，帮助客户获取与其工作相关、可能影响其研究问题解决路径的最新研究。
随着AI系统越来越多地融入生物技术及生物制药实验室，上述能力的重要性愈发凸显。Mithrl首席执行官阿达尔什表示：“该领域的每家企业都在竞相更快生成更多原始假设，但整个行业正受困于大量无法分类或验证的假设。”Mithrl致力于解决另一个核心问题：“这些假设中哪些能在下游实验中最终得到验证，最终在患者层面产生疗效？我们的平台不做推测，而是像客户团队中最顶尖的科学家一样，基于已获信任的研究及客户内部自有证据进行推理，且每一步推理过程都可追溯。”
据Mithrl介绍，目前已有多家全球TOP10制药企业、临床阶段生物技术公司及基因组学平台合作伙伴使用其平台，其中包括开发离体（ex vivo）肿瘤表征平台的Elephas Biosciences公司。今年4月，双方宣布达成科研合作，旨在整合功能性肿瘤表征技术与AI驱动分析，挖掘全新的免疫治疗响应信号。公司有望在今年第四季度公布更多客户合作协议。
阿达尔什表示，部分企业已经具备“AI适配基础”，可更顺畅地部署Mithrl的基础设施，但大部分企业需要一定支持才能高效完成部署。“我们有派驻现场的科学家，入驻客户团队开展合作，帮助其理解知识库的功能，以及如何实现所有流程的标准化。”
随着AI市场日趋成熟，论证AI部署的价值、向客户传递平台优势的工作也更容易开展。阿达尔什指出，一年前“你还需要花不少精力向客户教育产品的价值点”，但近几个月这一情况已发生改变。“我认为过去12个月，整个行业层面的认知教育已经取得了很大进展，其中大部分是由前沿实验室推动的，这对我们而言是利好。”此外他表示，目前生物制药行业正在发生管理层更迭，这些变动也推动了企业引入AI技术的需求。他告诉GEN，他注意到与企业高管的沟通量有所上升，这些高管“已经明确了自身所需的价值点”，并希望了解Mithrl的平台如何帮助其实现目标。
截至目前，公司的工具已在行业内显现出价值。据Mithrl统计，基于其平台获得的发现已助力客户提交了超过6项自主专利。公司还称，其生物医学世界模型每个答案提供的一级证据量是单独使用前沿模型的16倍；在专家评估的生物医学基准测试中，该平台的科学正确性得分为0.96，而不使用该平台时得分仅为0.6。
在面向药物发现领域的AI企业竞争激烈的市场中，上述验证数据极具竞争力。阿达尔什在谈及Mithrl与同领域其他企业的差异化优势时，也提到了行业对AI的炒作热度。“我们的北极星目标是为合作伙伴提供科学价值与独特性，”他表示，“为制药企业带来收入和营收增长的核心是独特性，尤其是专利。”他提到平台对多项专利的贡献，称客户已明确指出该平台为其带来了竞争优势，这些成果“正是我们的差异化所在”。
至少在一定程度上，这些成果也推动了市场对公司平台的需求增长。阿达尔什告诉GEN，本轮融资的动因部分来自不断增长的客户需求，同时也有扩充平台能力的需要。基于这一目标，新募集资金将用于支持底层生物医学世界模型的进一步研发，同时帮助Mithrl扩充人员规模——目前公司共有约30名员工。“按优先级排序，首先是我们收到的大型企业平台部署需求持续增长，这显然需要扩充人员；其次是拓展覆盖的治疗领域。”目前公司的核心关注领域为目标客户群体布局的疾病领域，包括免疫相关疾病、肿瘤、糖尿病、代谢疾病及心血管疾病。
如果进展顺利，开发新药的周期“不会再需要15年，而是5年”，阿达尔什表示，“这正是驱动我们创立Mithrl的个人初衷，也是我们正在践行的发展路径。”
【专业注释】
1. 研究性新药（IND）：新药进入临床试验前需提交的监管申报材料
2. 词元（token）：大语言模型的基础计算与处理单位
3. 离体（ex vivo）：从活体取样后在体外开展实验的研究模式