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创新药每日资讯 · 2026-10-22

创新药圈今天有点热闹:基因编辑治地中海贫血交出「28/28 脱离输血」的成绩单,AI 巨头第一次买下「管研发进度」的公司,国产 Bcl-2 和 TSLP 单抗双双往前迈了一步。3 分钟看完今天的 8 条动态① 邦耀生物 RM001:II 期 28 例受试者全部脱离输血超 1 年,最长随访 5 年,全球首个 HBG1/2 启动子靶点基因编辑疗法② 亚盛医

创新药每日资讯 · 2026-09-10

9 月 10 日创新药圈值得关注的 8 条动态,从国内 NDA 到 FDA 获批,从基因编辑到中药跨境研发,5 张卡片帮你快速过完① 恒瑞瑞普泊肽(GLP-1/GIP 双激动剂)2 型糖尿病上市申请获 NMPA 受理,关键 III 期降糖优效于司美格鲁肽② 智翔金泰纬利妥米单抗获批,国产首个 BCMA×CD3 双抗,多发性骨髓瘤后线治疗再添选择③

创新药日报 · 2026-08-30

周末两天攒下来不少实质进展,挑 8 条记一下,信息都来自公司公告、CDE 与公开报道。**01|映恩生物 × 基因泰克**ADC 合作,首付款 4500 万美元、里程碑超 10 亿美元。标的是 DUPAC 载荷平台而不是某个分子——国产 ADC 出海开始卖"造药的工具"。目前只有临床前数据,没有临床读出。**02|礼新医药 LM-

Prime Editing选刊,认准这4档

做Prime Editing的宝子,最常卡的一步不是设计pegRNA,是选刊对号入座——编辑器改良、修复机制、治疗转化,各有各的家门。给你按投稿决策分了4档:技术突破级大文冲 Nature/NB(PE 的原始主场);综述天花板是 NRMCA(118.0)+NRG 双引擎;临床进展首发认 Nat Med;工具和数据库正统主场在 NAR;基因治疗载体故事

让基因自己"发光",敲入这样做

做基因功能研究的朋友,十有八九都被"外源过表达"坑过:质粒转进去哗哗表达,结果和内源水平完全是两回事,数据看着漂亮、故事讲不圆今天这篇 STAR Protocols 给了标准答案——把 GFP 直接敲到基因的原位上,让蛋白在**自己启动子**的调控下表达,测到的荧光就是真实表达水平。以 Jurkat(T 细胞白血病经典细胞系

创新药每日资讯 · 2026-10-22

创新药圈今天有点热闹:基因编辑治地中海贫血交出「28/28 脱离输血」的成绩单,AI 巨头第一次买下「管研发进度」的公司,国产 Bcl-2 和 TSLP 单抗双双往前迈了一步。3 分钟看完今天的 8 条动态① 邦耀生物 RM001:II 期 28 例受试者全部脱离输血超 1 年,最长随访 5 年,全球首个 HBG1/2 启动子靶点基因编辑疗法② 亚盛医

创新药每日资讯 · 2026-09-10

9 月 10 日创新药圈值得关注的 8 条动态,从国内 NDA 到 FDA 获批,从基因编辑到中药跨境研发,5 张卡片帮你快速过完① 恒瑞瑞普泊肽(GLP-1/GIP 双激动剂)2 型糖尿病上市申请获 NMPA 受理,关键 III 期降糖优效于司美格鲁肽② 智翔金泰纬利妥米单抗获批,国产首个 BCMA×CD3 双抗,多发性骨髓瘤后线治疗再添选择③

创新药日报 · 2026-08-30

周末两天攒下来不少实质进展,挑 8 条记一下,信息都来自公司公告、CDE 与公开报道。**01|映恩生物 × 基因泰克**ADC 合作,首付款 4500 万美元、里程碑超 10 亿美元。标的是 DUPAC 载荷平台而不是某个分子——国产 ADC 出海开始卖"造药的工具"。目前只有临床前数据,没有临床读出。**02|礼新医药 LM-

不取细胞、不清淋:体内基因编辑在 2026 年交出了 III 期答卷

导语2023 年底获批的 Casgevy 证明了 CRISPR 能治病,但它走的是"体外"路线:采集患者造血干细胞,体外编辑,清淋化疗后再回输,患者要经历干细胞采集、住院与化疗毒性。另一条更简洁的设想是"体内编辑"——不取细胞、不清淋,直接静脉输注,让编辑工具在体内完成工作。这条路线曾长期停留在动物实验阶段。而 202

不取细胞、不清淋:体内基因编辑在 2026 年交出了 III 期答卷

导语2023 年底获批的 Casgevy 证明了 CRISPR 能治病,但它走的是"体外"路线:采集患者造血干细胞,体外编辑,清淋化疗后再回输,患者要经历干细胞采集、住院与化疗毒性。另一条更简洁的设想是"体内编辑"——不取细胞、不清淋,直接静脉输注,让编辑工具在体内完成工作。这条路线曾长期停留在动物实验阶段。而 202