有的靶点，要补不要堵
这种酶位于溶酶体，负责切掉糖胺聚糖末端的葡萄糖醛酸。
创新药每日资讯 · 2026-10-07
出海大考的日子，一次 III 期失利比十次获批更值得复盘。今日 7 条速览：① 艾力斯/ArriVent 伏美替尼 FURVENT 全球 III 期未达 PFS 主要终点，研究者评估仍现获益信号② BridgeBio 口服 FGFR3 抑制剂 infigratinib 软骨发育不全 NDA 获 FDA 优先审评，PDUFA 2027.2.4③ Vaxcyte 31 价肺炎疫苗 VAX-31 关键 III 期全部达标
创新药每日资讯 · 2026-10-05
假期最后一天，创新药圈没停：两笔大 BD、一份进 NEJM 的 III 期数据、一个新监管试点。8 条值得一看01｜CSL×Alentis：抗 Claudin-1 单抗 lixudebart 全球合作，首付 3.55 亿美元、商业里程碑最高 12 亿美元，主攻 ANCA 血管炎急进性肾小球肾炎02｜赛诺菲×再生元：80 亿美元扩容 20 年抗体联盟，4 款长效自免
创新药每日资讯 · 2026-09-05
今日创新药圈 6 条高价值动态，附行业视角速读① 复星医药芦沃美替尼（复迈宁）新增成人 NF1-PN 适应症获批，罕见病治疗实现全年龄覆盖② 恒瑞卓托奇拜单抗（IL-4Rα）NDA 获受理，自免大品种全球仅两款竞品③ 甘李 GZC8072 口服 GLP-1 周制剂获批临床，瞄准全球空白剂型④ 康宁杰瑞 KN026 新辅助 III期登陆 JAMA On
罕见病样本只有一张图怎么办
罕见消化道病变有多少见？钙化纤维瘤、P-J综合征这类，内镜医生一年都难遇上几例AI 缺训练数据、新手医生缺看片经验，两头都卡在样本上。复旦大学联合中山医院、帝国理工团队提出 EndoRare：▪ 只需一张参考图，免再训练▪ 语言引导的概念解耦：病灶的诊断特征锁进原型嵌入，光照角度背景随便换▪ 一次生成多样、临床可信的
石头人病的新解法：只敲坏基因
进行性骨化性纤维发育不良（FOP）：ACVR1 基因 R206H 突变让肌肉异位变骨头，炎症发作一次就硬化一块，患者被自己的骨头「锁住」。UMass Chan 医学院团队的新研究思路很讲究——等位基因选择性 siRNA：序列只瞄准突变转录本，野生型 ACVR1 功能保留。用二十二烷酸偶联递送，单用或联合 IL-1β siRNA，在「损伤
创新药每日资讯 · 2026-10-07
出海大考的日子，一次 III 期失利比十次获批更值得复盘。今日 7 条速览：① 艾力斯/ArriVent 伏美替尼 FURVENT 全球 III 期未达 PFS 主要终点，研究者评估仍现获益信号② BridgeBio 口服 FGFR3 抑制剂 infigratinib 软骨发育不全 NDA 获 FDA 优先审评，PDUFA 2027.2.4③ Vaxcyte 31 价肺炎疫苗 VAX-31 关键 III 期全部达标
创新药每日资讯 · 2026-10-05
假期最后一天，创新药圈没停：两笔大 BD、一份进 NEJM 的 III 期数据、一个新监管试点。8 条值得一看01｜CSL×Alentis：抗 Claudin-1 单抗 lixudebart 全球合作，首付 3.55 亿美元、商业里程碑最高 12 亿美元，主攻 ANCA 血管炎急进性肾小球肾炎02｜赛诺菲×再生元：80 亿美元扩容 20 年抗体联盟，4 款长效自免
创新药每日资讯 · 2026-09-05
今日创新药圈 6 条高价值动态，附行业视角速读① 复星医药芦沃美替尼（复迈宁）新增成人 NF1-PN 适应症获批，罕见病治疗实现全年龄覆盖② 恒瑞卓托奇拜单抗（IL-4Rα）NDA 获受理，自免大品种全球仅两款竞品③ 甘李 GZC8072 口服 GLP-1 周制剂获批临床，瞄准全球空白剂型④ 康宁杰瑞 KN026 新辅助 III期登陆 JAMA On