创新药每日资讯 · 2026-10-19
创新药每日资讯｜第 48 期周一早上好，昨天到今天的创新药圈发生了 8 件值得看的事：1️⃣ Arrowhead 公布 ARO-MAPT I/IIa 中期：皮下注射 siRNA 穿过血脑屏障，健康志愿者脑脊液 tau 平均降 73%、停药 90 天仍维持——全球临床首次验证 siRNA 入脑2️⃣ in vivo CAR-T 杀进自免：Vivacta/Grit 的 GT801 获 F
创新药每日资讯 · 2026-10-10
今日创新药 8 条值得看的动态：2 条 III 期顶线读出、2 单平台出海 BD、1 张 FDA 批准、1 个新靶点 IND，还有干细胞疗法进了监管快车道① 信达 IBI311（IGF-1R 单抗）非活动期甲状腺眼病 III 期达主要终点：突眼应答率 60.4% vs 23.5%② BMS 口服分子胶 iberdomide 骨髓瘤 III 期 PFS 顶线：42 vs 20 个月，风险降 51%③
小核酸药物爆发，选刊别再靠猜了
做RNA药物的宝子，最常卡的一步不是实验，是选刊对号入座——明明机制故事讲得漂亮，却因为投错档口被拒到怀疑人生 今天把 RNA治疗（siRNA/ASO/RNAi）领域 22 本权威期刊按 4 个档口整理好了：里程碑级：机制重磅冲 Nature/Cell/Science，药物研发综述天花板是 NRDD（IF 91.2），平台方法学直投 Nature Biotechno
石头人病的新解法：只敲坏基因
进行性骨化性纤维发育不良（FOP）：ACVR1 基因 R206H 突变让肌肉异位变骨头，炎症发作一次就硬化一块，患者被自己的骨头「锁住」。UMass Chan 医学院团队的新研究思路很讲究——等位基因选择性 siRNA：序列只瞄准突变转录本，野生型 ACVR1 功能保留。用二十二烷酸偶联递送，单用或联合 IL-1β siRNA，在「损伤
创新药每日资讯 · 2026-10-19
创新药每日资讯｜第 48 期周一早上好，昨天到今天的创新药圈发生了 8 件值得看的事：1️⃣ Arrowhead 公布 ARO-MAPT I/IIa 中期：皮下注射 siRNA 穿过血脑屏障，健康志愿者脑脊液 tau 平均降 73%、停药 90 天仍维持——全球临床首次验证 siRNA 入脑2️⃣ in vivo CAR-T 杀进自免：Vivacta/Grit 的 GT801 获 F
创新药每日资讯 · 2026-10-10
今日创新药 8 条值得看的动态：2 条 III 期顶线读出、2 单平台出海 BD、1 张 FDA 批准、1 个新靶点 IND，还有干细胞疗法进了监管快车道① 信达 IBI311（IGF-1R 单抗）非活动期甲状腺眼病 III 期达主要终点：突眼应答率 60.4% vs 23.5%② BMS 口服分子胶 iberdomide 骨髓瘤 III 期 PFS 顶线：42 vs 20 个月，风险降 51%③