血管修好了，还要它来加固

【一天一个靶点 · 第 102 期】血小板衍生生长因子受体 β（PDGFRB）

血管长好以后并不算完，还要把周细胞叫来加固。
发号施令的，是这个受体。

它是什么

血小板衍生生长因子受体 β 是受体酪氨酸激酶，结合 PDGF-BB 后形成二聚体并自磷酸化，驱动周细胞、成纤维细胞与平滑肌细胞的增殖与迁移。
它在血管发育与损伤修复中不可替代。
因此它既是修复信号，也是纤维化的推手。

和哪些病有关

骨髓增殖性肿瘤中可见该基因与 ETV6 等伙伴融合，导致受体持续活化；动脉粥样硬化、肺纤维化与肾间质纤维化中，该通路推动肌成纤维细胞积累。
因此抑制它既能治疗融合驱动的肿瘤，也可能延缓纤维化进展，但正常修复会受影响。

谁在打它

代表药物：伊马替尼、舒尼替尼（多靶点）；贝卡普勒明为外用 PDGF-BB，作用相反。
抑制剂占据激酶域 ATP 口袋，阻断融合蛋白与野生型受体的自磷酸化；由于该受体与 KIT、PDGFRA 高度同源，多靶点药物的抑制谱通常较宽。

走到哪一步

伴有该基因融合的骨髓增殖性肿瘤对伊马替尼反应良好，可实现长期血液学缓解；纤维化方向的试验尚未取得确证性结果。

一句话记住

血管长好以后，要靠它把周细胞叫来加固。

明天讲：多聚 ADP 核糖聚合酶 1

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