图1 ParcelBio联合创始人Chris Carlson博士（左）与David Weinberg博士（右）[图片来源：ParcelBio]
生物技术公司ParcelBio本周宣布完成1300万美元种子轮融资，本轮融资由Breyer Capital领投，General Catalyst、Y Combinator、Metaplanet、SurgePoint Capital、ZAKA VC等多家投资方参与。融资资金将用于支持公司专利技术——扩增与长效表达mRNA（Amplified and Prolonged EXpression mRNA, APEXm™）平台的开发，推进其管线研发，包括针对自身免疫病的体内嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）项目，以及肿瘤、编码蛋白治疗领域的其他在研项目。
该公司正在开发一类新型长效mRNA药物，将在5月11日至15日于美国马萨诸塞州波士顿举办的美国基因与细胞治疗学会（American Society of Gene and Cell Therapy, ASGCT）年会上首次公布APEXm平台技术细节及部分临床前数据。公司表示，其公开数据将证实：与其他临床阶段mRNA设计方案相比，ParcelBio的APEXm RNA可驱动蛋白表达水平显著更高、持续时间更久，且在体内CAR-T模型中可实现更彻底的靶细胞清除。
ParcelBio联合创始人兼首席执行官David Weinberg博士指出：“mRNA已经革新了现代医药发展，但现有技术在蛋白表达产量和表达时长方面存在根本性限制。”其团队开发的专利技术通过对RNA分子进行工程化改造，募集细胞内源性RNA稳定调控元件，从而实现更高水平、更持久的蛋白表达。公司称这一技术路径可使mRNA药物的药效达到既往mRNA疗法难以企及的阈值。“我们对RNA进行工程化改造，使其与细胞自身的调控机制协同运作而非相互拮抗，从而实现表达水平和持久性的实质性提升，我们认为这两项特性是实现真正意义上疾病修饰治疗的核心要素。” Weinberg补充道。
此外，与环状RNA及其他存在生产工艺复杂、表达量低缺陷的技术路线不同，ParcelBio的平台采用结构简单的线性RNA架构。该平台在不同类型蛋白、不同细胞系中均具备广泛适用性，可适配免疫编程、蛋白替代治疗等多种治疗场景。
ParcelBio联合创始人兼首席科学官Chris Carlson博士表示：“绝大多数RNA平台都需要在效力、持久性和可生产性三者之间做出权衡，我们的技术打破了这一限制，在具备规模化生产可行性的系统中同时实现了更高的峰值表达量和更长的表达持续时间，为开发全新类别药物打开了大门。”
ParcelBio的先导管线聚焦于靶向自身免疫病致病性B细胞的体内CAR-T疗法，目标是实现深度B细胞清除，达成持久的无药缓解。该技术无需病毒载体递送，也无需离体工程化制备即可实现持续的CAR表达，公司旨在基于这一特性开发可规模化生产的现成疗法。目前，利用该技术的肿瘤、编码蛋白治疗领域其他管线也处于研发阶段。
专业注释
- 疾病修饰治疗：可改变疾病自然病程、延缓进展的治疗策略，区别于对症治疗。
- 现成疗法：无需个体化制备的通用型治疗产品，可规模化生产、即时使用。