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【波士顿讯】美国基因与细胞治疗学会（American Society for Gene and Cell Therapy, ASGCT）首席执行官戴维·巴雷特（David Barrett, JD）公布了学会2026年第一季度细胞、基因及RNA疗法最新行业格局报告的核心要点。
该报告由ASGCT与医药情报服务商Norstella旗下子公司Citeline联合编制，Norstella的业务覆盖药物从临床前到商业化的全开发流程。
巴雷特表示，目前全球已获批基因疗法共42种、RNA疗法38种、非基因修饰细胞疗法76种，行业规模稳步扩张。2026年第一季度日本新增获批2种细胞疗法。
第一季度行业交易规模小幅增长，初创企业融资金额较2025年同期大幅提升30%。巴雷特称：“这一信号充分印证了行业正在复苏。”
过去12个月获批的8种基因疗法中，半数获批于美国，另有3种获批于中国。巴雷特表示：“监管审批节奏正在加快，这是行业未来发展的另一有力信号。”RNA疗法领域的发展态势与此相似，他补充道：“过去一年间，RNA疗法的获批数量稳步上升。”
从全行业维度统计，巴雷特估计目前处于临床前到预注册阶段的在研疗法共4200余种，其中超4130种为基因疗法与基因修饰细胞疗法，包括约1300种RNA疗法。
在基因修饰细胞疗法领域，嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法仍处于离体（ex vivo）基因疗法管线的主导地位，自然杀伤（natural killer, NK）细胞疗法、T细胞受体（TCR）疗法的占比也在持续提升。不出所料，目前绝大多数基因修饰细胞疗法的适应症为肿瘤，但巴雷特指出，针对狼疮、多发性硬化、艾滋病等免疫疾病的疗法占比正在升高。
管线增长
巴雷特还指出，临床试验管线规模持续增长，“发展前景可观”。目前基因疗法领域共有Ⅰ期临床试验350项、Ⅱ期319项、Ⅲ期41项（去年同期仅35项Ⅲ期试验）。巴雷特称：“预计短期内将有多项试验完成，美国食品药品监督管理局（FDA）也将公布多项审批结果。”目前超60%的基因疗法临床试验针对非肿瘤适应症，占比仍在持续提升。
在RNA疗法领域，巴雷特表示：“RNA干扰（RNAi）疗法管线规模增长迅猛。”但mRNA疗法的发展态势则相反，他补充道：“不出所料，mRNA疗法的管线规模逐季度持续下滑，这是该领域投资者信心动摇的表现。”目前RNA疗法主要针对非肿瘤适应症，尤其是罕见病。
即将落地的行业驱动因素
商业层面，巴雷特指出2026年第一季度初创企业融资金额较去年同期“大幅提升”，他认为这是“非常积极的行业信号”。历史上季度新增初创企业数量通常在5~20家之间，而2026年第一季度新增26家。
第一季度报告还追踪了预计2027年底前将落地的多项商业驱动因素，包括快速通道认定、再生医学先进疗法（RMAT）认定、孤儿药突破性疗法认定等加速审批通道的申报和获批数量提升。
巴雷特表示：“FDA的审批效率正在不断提升，希望这一态势能够持续下去。”
完整行业格局报告可在ASGCT官网查阅。