瓦克宣布将在其慕尼黑生物技术中心推出合同研究服务（CRS），为临床前研究提供研发级质粒DNA（pDNA）、RNA及脂质纳米粒（LNP）。此项新服务是对其子公司、合同研发生产组织（CDMO）瓦克生物科技的业务补充，瓦克生物科技在德国、荷兰及美国均设有生产基地。
除质粒DNA、RNA及脂质纳米粒制剂生产外，瓦克CRS团队还可提供构建体设计服务，包括质粒与RNA构建体设计，同时可通过合作方提供RNA工程化改造与优化服务，例如非翻译区（UTR）、多聚腺苷酸尾[poly(A)]及帽结构优化。公司科研人员还可开展脂质文库筛选、脂质纳米粒制剂开发，并提供功能检测与分析服务。
瓦克发言人表示，通过将早期研发支持与全球互联互通的良好生产规范（GMP）生产网络相结合，CRS可帮助客户简化开发流程，减少供应链碎片化问题。该发言人进一步指出，此种模式可加快先进疗法领域从设计到交付的全流程速度，同时通过早期阶段的资源配置、以及可规模化向瓦克生物科技转产临床级物料的路径，降低开发风险与成本。
“每一个RNA或脂质纳米粒项目都具有独特性。我们的目标是提供灵活、可定制的服务，适配快速迭代的行业环境下客户的个性化需求。”CRS全球项目经理克里斯蒂安·杜比埃拉（Christian Dubiella）解释道，“即便仅开发少量研发用药用原料药，成本也十分高昂，往往导致具有潜在救命价值的创新疗法概念中途夭折。我们的CRS服务可为高度专业化的客户、尤其是小型初创企业提供支持。”
CRS的首批客户之一是德国新兴生物技术企业SRTD生物科技，该公司正小规模开展新型疗法开发工作。
“我们基于选择性表达RNA（selectively expressed RNAs, seRNA）的平台技术，可通过转录组实现选择性细胞靶向、通过融合型脂质纳米粒实现器官特异性靶向，能够轻松适配多种治疗领域。”SRTD公司首席执行官/首席科学官、联合创始人伯恩德·霍夫曼（Bernd Hoffmann）表示，“我们的愿景是将seRNA递送至患者体内以改善其生存质量，瓦克是我们实现这一愿景的理想合作伙伴。”
专业注释
- seRNA：选择性表达RNA，可作为靶向疗法的递送功能元件。