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Circio控股公司与Avenue生物科技公司达成研究合作协议，双方拟结合各自具有协同效应的技术平台，提升分泌型蛋白的长期表达效率，该技术可应用于多种疾病的治疗。
两家公司的科研人员均表示，使细胞将蛋白分泌至周围组织或体循环，可为单基因病经典基因治疗之外的治疗方案开辟新方向。Circio公司称其circVec（环状RNA载体）平台可实现更高水平、更持久的蛋白表达，Avenue生物科技发言人表示，其蛋白工程技术可通过筛选数千种信号肽-蛋白组合，提升细胞的蛋白分泌效率。
Circio与Avenue将联合探索两项技术联用是否可发挥协同效应，提升包括抗体在内的蛋白的生产与分泌效率，用于遗传性疾病与慢性疾病的治疗。
Avenue生物科技首席执行官Tero-Pekka Alastalo医学博士、哲学博士表示：“当前多数基因疗法受限于蛋白表达不足，不得不提高给药剂量，也提升了生产复杂度与成本。分泌通路即细胞合成与输出蛋白的分子机制，目前是尚未被充分利用的工程化改造靶点。通过将Circio的长效环状RNA表达系统与我们的技术相结合，我们致力于提升单剂给药的蛋白产量，最终让更多患者能够从具有划时代意义的基因药物中获益。”
本次合作中，Avenue生物科技将利用其蛋白工程平台，筛选可提升circVec编码的治疗性蛋白分泌效率的信号肽。初步筛选工作由Avenue生物科技完成，后续的体外（in vitro）与体内（in vivo）验证实验由Circio开展。
Circio首席科学官Victor Levitsky博士补充道：“circVec平台适配的治疗性载荷中，有相当一部分为分泌型蛋白。借助Avenue的平台，我们将验证信号肽优化对蛋白分泌的提升效果，进而为circVec平台拓展遗传性疾病与慢性疾病治疗领域的新应用场景。本次合作是我们临床前开发战略的重要补充，我们希望通过研发合作在多种场景下验证circVec的性能，全面探索我们独有的环状RNA表达技术的治疗应用潜力。”
专业注释
- circVec：Circio开发的环状RNA长效表达载体平台
- 信号肽：引导新生肽链进入分泌通路的短肽序列