杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）是一种X连锁遗传性疾病，会导致包括心脏在内的全身肌肉逐渐萎缩退化。该病几乎仅累及男性患儿及青年男性患者，随疾病进展，多数患者会丧失行走能力，需依赖上肢及手部完成日常活动、维持生活自理，目前尚无治愈手段。
德拉米奥塞尔（deramiocel）是一种心脏来源的细胞疗法，由人同种异体心球来源细胞制备而成，在针对DMD的I-II期研究中已显示可改善患者的心脏及骨骼肌功能。最新公布的III期试验数据显示，deramiocel可延缓晚期DMD男性患儿及青年患者的肌肉弱化进程，同时可能延缓已合并心肌病变患者的心脏损伤。
该III期临床试验数据发表于《柳叶刀》（The Lancet），论文题为《德拉米奥塞尔心脏来源细胞疗法治疗晚期杜氏肌营养不良症（HOPE-3）：一项3期、随机、双盲、安慰剂对照试验》。
这是首项针对供体细胞来源、经静脉输注给药的细胞疗法治疗遗传性疾病的III期试验，同时也是首项入组DMD已进展至晚期的男性患儿及青年患者的同类试验。
HOPE-3试验共纳入106名年龄在10~22岁的晚期DMD男性患者，在美国20个试验中心接受治疗。受试者被随机分配至deramiocel组（54人）或安慰剂组（52人），在门诊接受每3个月1次的静脉滴注给药，疗程共1年。
治疗1年后，deramiocel组受试者的上肢功能丧失速度慢于安慰剂组：其整体上肢活动能力的下降速度较安慰剂组慢约54%，肘关节活动能力的下降速度较安慰剂组慢约65%。在所有入组受试者中，该疗法未对心脏泵血功能产生显著影响；但在64名已合并心肌病变、且有符合要求的心脏影像数据的受试者中，deramiocel组的心脏功能保留情况优于安慰剂组。在22名可获取治疗前后配对影像数据的更小样本亚组中，deramiocel还与心肌瘢痕扩散减慢相关，但该结果有待后续研究进一步验证。
该疗法总体安全性良好，试验期间无受试者死亡报告。deramiocel组的类过敏反应发生率（42%）高于安慰剂组（15%），几乎所有不良反应均为轻中度，可在1~2天内自行缓解，最常见的不良反应包括头痛、咳嗽、发热、恶心及心动过速。
研究作者表示，deramiocel有望惠及携带任意类型DMD基因突变的患者，因为该疗法的作用靶点是疾病导致的肌肉炎症和瘢痕形成，而非基因突变本身。心脏并发症是DMD患者的主要死亡原因，作者呼吁开展进一步研究，明确本试验中观察到的心脏获益是否可延长患者的生存时间。
美国食品药品监督管理局（FDA）将于2026年7月29日的咨询委员会会议上讨论deramiocel的上市申请，预计将于2026年8月22日前作出是否批准该疗法的决定。
【专业注释】
1. 杜氏肌营养不良症（DMD）：X连锁隐性遗传的致死性肌肉疾病
2. 同种异体心球来源细胞：供体心脏分离的多能干细胞群