导语
过去六十年，帕金森病的药物治疗只有一件事：补充多巴胺。左旋多巴能显著改善症状，却无法阻止黑质里的多巴胺能神经元继续死亡，长期使用还会带来剂末现象与异动症。2026 年，两条完全不同的细胞治疗路线几乎同时公布人体数据：一条用患者自己的细胞回输，一条用可以冻存备用的通用型细胞。它们的共同目标是——把死掉的神经元重新补回来。
一、六十年只做一件事：补多巴胺
帕金森病的核心病理，是位于中脑黑质致密部的多巴胺能神经元进行性丢失。这些神经元负责向纹状体（壳核与尾状核）投射，分泌多巴胺以调节运动。当丢失达到一定比例，患者就会出现静止性震颤、运动迟缓、肌强直。
现行治疗全部围绕「补」字展开：左旋多巴是多巴胺的前体，进入中枢后转化为多巴胺；多巴胺受体激动剂直接模拟多巴胺作用；单胺氧化酶 B 抑制剂则延缓多巴胺降解。这些药物有效，但都属于对症治疗，且随着病程推进，药物浓度的波动会带来「开期—关期」交替——患者一天中会有若干小时处于药物失效、行动困难的状态。
细胞治疗的设想因此变得直观：既然问题的根源是细胞死了，能不能把细胞补回去？这条路的关键难点从来不是「能不能移植」，而是移植的细胞能不能活下来、长成正确的神经元、并整合进已有的神经环路。
二、两条路线的分岔：自体还是通用型
2026 年公布数据的两款产品，恰好代表了两种截然不同的产业化思路。
第一条是自体路线。以 Aspen Neuroscience 的 sasineprocel 为例，它取自患者自身的皮肤细胞，先重编程为诱导多能干细胞（iPSC，一种能把成体细胞「退回」到类似胚胎干细胞状态的技术），再定向诱导为多巴胺能神经前体细胞。因为是自己的细胞，免疫排斥风险显著降低，理论上无需强免疫抑制。代价是个体化制备——周期长、成本高，且每位患者都要走一遍完整的制备流程。
第二条是通用型路线。以士泽生物的 XS411 为例，它来自一套标准化、可冻存备用的临床级 iPSC 种子细胞库，无需 HLA 配型，配合规范的抗免疫排斥治疗即可使用。患者不必等待个体化制备，批次一致性与规模化供应更容易建立，但免疫抑制方案的长期代价必须算进总成本。
两条路线不是谁替代谁，而是分别回答「疗效上限」与「可及性」两个不同的问题。
三、ASPIRO：自体路线的 12 个月数据
2026 年 3 月，在 AD／PD 2026 国际会议上，Aspen Neuroscience 公布了 sasineprocel 的 I／IIa 期 ASPIRO 试验（NCT06344026）12 个月数据。
首批接受治疗的是 8 例患者，分为低剂量组与高剂量组各 4 例。安全性方面，所有受试者均耐受良好；未报告与双侧颅内给药相关的严重手术不良事件，未观察到移植物诱导的异动症，也没有症状性出血或梗死；报告的不良事件主要是切口疼痛与头痛一类的轻度反应，没有与研究药物本身相关的严重事件。
疗效信号方面：低剂量组「良好开期」时间平均增加 2.1 小时，高剂量组增加 2.4 小时。运动功能方面，MDS-UPDRS 第三部分关期评分在低剂量组平均改善 15.5 分、高剂量组改善 13.5 分；日常生活能力（第二部分）分别改善 5.3 分与 2.3 分；生活质量量表 PDQ-39 评分改善幅度为低剂量组 51.6%、高剂量组 28.5%。部分患者在随访期内减少了左旋多巴等效日剂量。
生物学证据同样关键：FDOPA PET 成像显示移植区域存在细胞存活与植入信号——这是把临床改善与「细胞真的活下来了」联系起来的必要环节。研究团队同时强调了实时术中影像对移植位置准确性的作用，目标区域是壳核的后连合部。公司计划在 2026 年晚些时候启动更大规模的 III 期试验。
四、XS411：通用型路线的中国数据
2026 年 10 月，国际帕金森病与运动障碍大会（MDS）在韩国首尔召开。首都医科大学附属北京天坛医院冯涛团队在「临床试验、药理与医疗管理」专场作首个发言，报告了士泽生物 XS411 注射液的 I 期结果与 II 期进展。
I 期采用单臂、开放标签、3+3 剂量递增设计，共纳入 9 例中晚期帕金森病患者。入组人群病程偏重：平均病程约 10 年，均存在剂末现象，关期 Hoehn–Yahr 分期为 3—4 期。患者经评估符合标准后，接受双侧后部壳核 XS411 移植。
安全性与耐受性方面，所有受试者均达到主要终点：未观察到剂量限制性毒性、严重不良事件或归因于 XS411 的不良事件；连续 MRI 检查未发现异常细胞过度生长或肿瘤形成；未观察到移植物诱导的异动症。
疗效信号方面，移植后 6 个月关期 MDS-UPDRS 第三部分评分较基线平均改善超过 30 分，随访至 12 个月疗效继续改善；患者日记显示每日「良好开期」时间平均延长超过 4 小时；患者自评的生活质量量表 PDQ-39 呈一致改善趋势。此外，18F-DOPA PET 显示移植后壳核区域多巴胺摄取较基线增加，为细胞存活并发挥多巴胺能功能提供了客观影像学支持。
进展节奏上，XS411 的注册 I 期与 II 期临床已完成 40 余例患者入组，多例患者最长随访达 12 个月；其中 II 期采用的是多中心、随机分组、平行对照、盲法评估设计，目前已完成全部入组。研究团队也明确提示：由于样本量有限，现阶段结果仍属阶段性临床证据，疗效需要通过后续随机对照研究与更长期随访进一步确认。
五、产业启示与三道未解难题
第一，检测端出现了新的刚需组合。 这类疗法的入组与随访高度依赖分子影像（FDOPA／18F-DOPA PET）、标准化的运动功能量表（MDS-UPDRS 各分项、Hoehn–Yahr 分期）与患者日记。量表评估的一致性培训、影像定量分析的标准化，都是可以形成服务能力的方向。
第二，细胞制备的质控决定成败。 自体路线的瓶颈在个体化制备周期与放行一致性；通用型路线的瓶颈在种子细胞库的稳定性、冻存复苏后的活力与批次间可比性。这与细胞治疗整体面临的 CMC 问题一致。
第三，赛道已经拥挤。 BlueRock Therapeutics 的 bemdaneprocel 已进入 III 期，STEM-PD 的 12 个月安全性数据发表于《Nature》，Kenai Therapeutics 完成了自身 I／IIa 期入组。iPSC 衍生细胞治疗帕金森已经从「概念验证」进入「比谁的数据更硬」的阶段。
需要保持清醒的还有三点。其一，颅内立体定向移植是有创操作，风险不为零，目前的样本量尚不足以给出稳定的安全性估计。其二，通用型路线需要免疫抑制，长期使用的感染与肿瘤风险需要更长时间观察。其三，现有数据几乎都集中在安全性与运动症状改善，尚未证明能延缓疾病本身的进展——如果移植细胞最终同样会随病程退化，这项技术的定位就要重新讨论。
参考资料
- Aspen Neuroscience：ASPIRO I／IIa 期（NCT06344026）12 个月数据，AD／PD 2026，2026-03-18 https://www.clinicaltrialsarena.com/?p=250823/
- 士泽生物 XS411 注射液 I 期结果与 II 期进展，MDS 2026（首尔），北京天坛医院冯涛团队报告，2026-10 https://commercial.dxy.cn/article/979259
- 中国医药生物技术协会：士泽生物 XS411 多中心注册临床试验随访结果，2026 https://www.cmba.org.cn/admin/index.php?m=content&;c=index&a=show&catid=48&id=7088
- STEM-PD 试验 12 个月安全性数据，Nature，2026
- BlueRock Therapeutics bemdaneprocel III 期项目进展，2026
本文基于公开会议报告与学术信息整理，不构成诊疗建议；相关疗法尚处于临床研究阶段，请以监管机构批准的适应症为准。