不取细胞、不清淋：体内基因编辑在 2026 年交出了 III 期答卷
导语2023 年底获批的 Casgevy 证明了 CRISPR 能治病，但它走的是"体外"路线：采集患者造血干细胞，体外编辑，清淋化疗后再回输，患者要经历干细胞采集、住院与化疗毒性。另一条更简洁的设想是"体内编辑"——不取细胞、不清淋，直接静脉输注，让编辑工具在体内完成工作。这条路线曾长期停留在动物实验阶段。而 202
不取细胞、不清淋：体内基因编辑在 2026 年交出了 III 期答卷
导语2023 年底获批的 Casgevy 证明了 CRISPR 能治病，但它走的是"体外"路线：采集患者造血干细胞，体外编辑，清淋化疗后再回输，患者要经历干细胞采集、住院与化疗毒性。另一条更简洁的设想是"体内编辑"——不取细胞、不清淋，直接静脉输注，让编辑工具在体内完成工作。这条路线曾长期停留在动物实验阶段。而 202
不取细胞、不清淋：体内基因编辑在 2026 年交出了 III 期答卷
导语2023 年底获批的 Casgevy 证明了 CRISPR 能治病，但它走的是"体外"路线：采集患者造血干细胞，体外编辑，清淋化疗后再回输，患者要经历干细胞采集、住院与化疗毒性。另一条更简洁的设想是"体内编辑"——不取细胞、不清淋，直接静脉输注，让编辑工具在体内完成工作。这条路线曾长期停留在动物实验阶段。而 202
【文献解析】血液疾病基因编辑的生物标志物意义：2025年美国血液学会最新进展
1. 领域背景与文献文献英文标题：Biomarker implications of gene editing in hematologic diseases: latest updates from ASH 2025；发表期刊：文献未明确提供发表期刊信息；影响因子：未公开；研究领域：血液疾病基因编辑与生物标志物研究遗传性血红蛋白病（如β地中海贫血、镰状细胞病）是血液系统常见的难治性疾病，传统
基因编辑先驱Sangamo申请第11章破产保护，已达成资产出售协议
该公司已同意将其衣壳递送平台、锌指平台、模块化整合酶（MINT）平台及朊病毒病在研管线ST-506出售给礼来（Lilly），将法布雷病在研管线isaralgagene civaparvovec（ST-920）出售给安斯泰来（Astellas）。上述交易仍需通过破产法院拍卖程序最终确认。作者：Kevin Davies博士、Alex Philippidis图注：Sangamo Therapeutics实
Plant Methods：植物功能基因组学/高通量表型技术/基因编辑方法开发领域投稿必备的影响因子、收录偏好与通关技巧
---一、领域背景与期刊定位2024-2025年植物科学领域研究热点集中在CRISPR精准编辑技术适配非模式植物、AI辅助高通量表型解析、单细胞多组学技术在植物中的体系优化三类方向，领域投稿痛点显著：72%的方法学类稿件拒稿原因是研究仅停留在原理验证阶段、未完成植物体系的落地验证，与期刊定位不匹配^2025 中科院文献情报中心农
双先导编辑技术可实现作物性状快速堆叠
图片来源：wildpixel / iStock / Getty Images Plus致力于推进作物基因组工程研究的科研人员面临诸多挑战，其中就包括同时引入多种不同的基因组编辑修饰。现代作物育种的核心目标之一是通过将控制优良性状的有利等位基因“堆叠”到单一作物品种中，高效聚合多种优异性状，但现有实现策略耗时长、效率低。近日，中国科学院遗
经改造的微型CRISPR系统可提升人源细胞基因编辑效率
发布时间：2026年4月14日图注：CRISPR系统示意图[来源：filo / DigitalVision Vectors / 盖蒂图片社]将CRISPR疗法直接递送至体内的最大障碍并非编辑化学反应本身，而是编辑器的尺寸。领域内常用的主力核酸酶（包括Cas9和Cas12a）氨基酸长度超过1300，分子量过大，无法装入体内基因治疗最常用的递送载体——腺相关病毒（aden
Journal of Genetics and Mutation Disorders：遗传学与突变相关疾病（含罕见病机制、基因突变检测、基因编辑治疗）投稿必备的影响因子、收录偏好与通关技巧
一、领域背景与期刊定位（380字）2024-2025年遗传学与突变疾病领域聚焦三大热点：AI辅助罕见病突变位点精准定位、体细胞突变驱动肿瘤发生的分子机制、CRISPR/Cas介导的遗传性疾病基因编辑治疗临床转化^中科院文献情报中心2025^。该领域投稿痛点突出：据Web of Science统计，约62%的拒稿源于研究内容未紧扣“突变-疾病”关联
CRISPR基因编辑动物引争议
随着CRISPR基因编辑技术的不断进步，科学家已将其应用于马、绵羊、猪等动物的遗传改良。英国《自然》网站在日前的报道中指出，经过基因编辑的猪和绵羊等动物，正逐渐在农业领域获得认可。这些技术可提升动物的性状表现，为人类提供更安全、优质的肉类产品。但经CRISPR技术改造的马，却被马球比赛拒之门外。专家强调，必须严