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部分科学家专注于工具开发，另一些则致力于搭建转化桥梁。医学博士、哲学博士Mohamed Abou‑el‑Enein同时兼顾二者：他既开发了可对嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）进行时间维度图谱绘制的高维平台，也搭建了将CAR-T疗法从概念推向临床所需的转化研究体系。这种双视角的研究模式如今为他赢得了美国基因与细胞治疗学会（American Society of Gene and Cell Therapy, ASGCT）的两项最高荣誉：2026年度杰出青年研究者奖，以及其实验室获得的《分子治疗》最佳论文奖，该奖项旨在表彰职业生涯早期的顶尖研究者为《分子治疗》期刊系列作出的突出贡献。
今年的《分子治疗》奖项表彰的是Abou‑el‑Enein实验室2025年5月发表的一项研究，该研究采用光谱流式细胞术绘制了CAR-T细胞在制备过程中的重塑动态，揭示了细胞效力最高的5天窗口期。这项工作体现了其团队的核心原则：无法精准测量的对象就无法实现合理改造。他们开发的高维分析工具可同时捕获每一个工程化细胞的全表型信息，这些信息将直接指导下一代疗法的开发。
Abou‑el‑Enein表示：“我的整个职业生涯都致力于通过支持同行研究、开展自主研究搭建科学发现与临床诊疗之间的桥梁，因此此次获得两项殊荣对我而言格外有意义。长期以来，转化科学家的贡献被低估、未得到足够认可，能够获得同行评审委员会的价值认可，对我来说意义重大。”
Mohamed Abou-el-Enein与Amaia Cadinanos-Garai（拍摄：Anson Cheung）
作为一名医师科学家，Abou‑el‑Enein在全球多家顶尖机构接受过全方位培训，具备解决细胞与基因疗法转化问题的综合能力。他的研究经历涵盖临床医学、监管科学、生物制造与数据科学领域，这些能力目前都汇聚于他在南加利福尼亚大学（University of Southern California, USC）的工作中：他牵头负责南加州大学/洛杉矶儿童医院细胞治疗项目，同时指导该校现行药品生产质量管理规范（current Good Manufacturing Practice, cGMP）生产车间的运营。其团队搭建的平台可生产各类先进疗法产品，覆盖从病毒载体到干细胞衍生产品的全品类。南加州大学伊莱与埃德斯·布罗德再生医学与干细胞研究中心主任Chuck Murry博士评价，他在工作中融合了“细胞生物学、生物制造学与以患者为中心的人文关怀的多元特质”。
Abou‑el‑Enein实验室还通过开发整合分析数据与预测模型的计算平台拓展这一使命。其最新开发的平台UNICORN（全称为细胞治疗结局预测与监管路径统一平台）将高维分析技术与机器学习相结合，可预测儿童肿瘤与罕见病相关疗法的疗效，优化监管决策流程。这是该团队前期研究的自然延伸，其前期工作已建立了可追踪CAR-T细胞随时间变化状态的强大分析框架。
其团队构建的更完善的分析生态系统涵盖单细胞表征、计算建模、非病毒精准基因组编辑工具，所有工具均旨在从疗法设计的最早期阶段就为转化研究提供支持。
目前Abou‑el‑Enein正准备在波士顿的ASGCT年会上发表杰出青年研究者获奖演讲，他表示此次会议是一个契机，可以与塑造了他转化研究理念的学术社区重新建立连接。
他表示：“这些奖项是催化剂，为我继续前行提供了动力。我总是提醒我的团队……我们开展科研的原因是相信我们的工作能够带来改变，核心目标是帮助患者，确保他们能获得真正的治疗机会。”
专业注释
- 嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）：靶向肿瘤的工程化T细胞免疫疗法
- 光谱流式细胞术：多标记同步检测的高通量细胞分析技术
- cGMP：药品生产需遵循的强制性监管质量规范