生物技术公司SonoThera在超额认购的B轮融资中筹集了1.25亿美元。本轮融资由Vida Ventures领投，参投方包括ARK Invest、CureDuchenne Ventures、拜耳飞跃计划（Leaps by Bayer）、大冢制药、SymBiosis、优时比风险投资公司（UCB Ventures SA）、维梧资本（Vivo Capital），以及现有投资者ARCH Venture Partners、Alexandria Venture Investments、杜肯家族办公室、Illumina Ventures、强生创新-JJDC、Medical Excellence Capital、RA Capital、Vertex Ventures HC。
SonoThera将把这笔资金用于推进其杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）和常染色体显性多囊肾病（autosomal dominant polycystic kidney disease, ADPKD）先导项目的临床开发。资金还将用于支持其覆盖多器官系统的可重复给药靶向基因药物管线拓展，以及升级其专有的平台技术，以实现安全的靶向治疗递送。
该公司的平台整合了名为RIPPLE™的专有超声介导递送技术，以及名为PORE™的载荷工程平台。这两个平台旨在支持DNA/RNA疗法、基因编辑、基因沉默技术的开发。SonoThera表示，利用其技术开发的基因药物可解决传统基因疗法的核心局限，包括递送难度大、载荷大小受限、免疫反应、安全事件以及重复给药困难等问题。
SonoThera联合创始人兼首席执行官Kenneth Greenberd博士表示：“我们创立SonoThera是为了探索一种完全不同的路径，我们的平台旨在拓展基因治疗领域的治疗可能性。我们相信，我们的技术有望扩大基因药物可覆盖的疾病范围，同时为患者提供更精准、更持久、更安全且可重复给药的治疗方案。”
目前SonoThera已验证其平台可在包括骨骼肌、心脏、肝脏、肾脏、脂肪组织和大脑在内的多种组织中实现靶向递送和转基因表达。临床前研究结果显示，该平台还可递送大分子量载荷，例如用于DMD治疗的全长抗肌萎缩蛋白编码序列，以及用于基因沉默的RNA类载荷。
公司预计将于2027年启动其首个DMD适应症的临床试验。
Vida Ventures董事总经理Rajul Jain医学博士针对本轮融资评价道：“我们认为，凭借RIPPLE递送技术和PORE载荷工程技术，SonoThera有望为大量存在未满足临床需求、此前其他基因药物手段无法覆盖的疾病提供治疗可能性。”
伴随本轮融资，Jain以及拜耳飞跃计划医疗风险投资副总裁兼负责人Rakhshita Dhar硕士将加入SonoThera董事会。
专业注释
- RIPPLE™：SonoThera自主研发的超声介导基因递送平台
- PORE™：SonoThera自主研发的治疗载荷工程优化平台
- 杜氏肌营养不良症：X连锁隐性致死性神经肌肉遗传病