【文献解析】线粒体碱基编辑在疾病建模与治疗校正中的应用
1. 领域背景与文献文献英文标题：Mitochondrial base editing for disease modeling and therapeutic correction；发表期刊：Genome Biology；影响因子：17.906（2025年数据）；研究领域：线粒体生物学、基因编辑技术、遗传性疾病建模与基因治疗线粒体是细胞的能量代谢核心，其携带的线粒体DNA（mtDNA）突变可引发多种遗传性
BaseMap ABE上市，用于碱基编辑疗法开发中的脱靶效应表征
图片来源：Bevan Goldswain/盖蒂图片社总部位于英国剑桥的Broken String Biosciences公司推出了基于其INDUCE-seq®技术的BaseMap™ ABE产品，用于支持腺嘌呤碱基编辑（adenine base editing, ABE）相关应用。碱基编辑作为可实现精准单碱基基因组修饰的强大治疗工具，目前发展势头迅猛。Broken String Biosciences首席执行官
碱基编辑策略缓解小鼠亨廷顿病
图片来源：AnnaStills/ iStock/ Getty Images Plus据至少一项估算数据显示，美国约有4.1万人出现亨廷顿病（Huntington’s disease）症状，超20万人存在遗传该病的风险。这种神经退行性疾病由亨廷顿基因（huntingtin gene, HTT）1号外显子内的CAG重复扩增突变所致，症状包括性格改变、步态不稳、不自主运动、言语不清等。目前
D&D-seq（停靠-脱氨联合测序）利用碱基编辑绘制单细胞DNA-蛋白质互作图谱
图片来源：CIPhotos / iStock / Getty Images一种新型分子记录策略为研究人员提供了捕获单细胞内DNA-蛋白质互作的方法，包括那些参与基因表达调控、却常被现有检测技术遗漏的弱瞬时互作。该技术名为D&D-seq，将碱基编辑酶与可结合抗体的纳米抗体（nanobody）融合，可将瞬时互作转化为稳定的序列标记。相关研究论文题为《
【文献解析】基于IscB的超紧凑型水稻基因组编辑工具包：靶向诱变与碱基编辑应用
1. 领域背景与文献核心信息段：文献英文标题：Development of a hypercompact IscB-based genome editing toolkit for targeted mutagenesis and base editing in rice；发表期刊：Genome Biology；影响因子：17.91（2023年）；研究领域：植物基因组编辑、紧凑型CRISPR工具开发。传统CRISPR-Cas系统如化脓链球菌Cas9（SpCas
【文献解析】双靶点碱基编辑诱导胎儿血红蛋白表达治疗β地中海贫血的研究
1. 领域背景与文献引入文献英文标题：Duplex base editing of BCL11A erythroid enhancer and HBG promoter for fetal hemoglobin induction in β-thalassemia；发表期刊：Genome Biology；影响因子：17.906（2023年）；研究领域：血液系统单基因遗传病基因治疗（β地中海贫血的基因组编辑治疗）。β地中海贫血是全球最常见
【文献解析】线粒体碱基编辑：从原理、优化到应用
1. 领域背景与文献引入文献英文标题：Mitochondrial base editing: from principle, optimization to application；发表期刊：Cell & Bioscience；影响因子：10.7（2023年）；研究领域：线粒体基因编辑与线粒体疾病治疗线粒体是真核细胞的能量代谢核心，其携带的线粒体DNA（mtDNA）为环状双链分子，编码13个氧化磷酸化相