股市观察:FDA咨询委员会及审评人员质疑核心在研产品Deramiocel有效性,Capricor股价暴跌
在FDA咨询委员会支持审评人员意见,建议不批准这款针对杜氏肌营养不良(DMD)心肌病的细胞疗法候选药物后,公司股价暴跌80%,目前距PDUFA(处方药使用者付费法案)规定的8月22日最终审评决策日已临近。作者:Alex Philippidis2026年8月2日图片来源:Kateryna Kon/科学图片库/盖蒂图片社在核心在研产品去年遭FDA拒绝后,Capr
Celonic与Leukocare达成合作 助力复杂生物制剂及创新药物开发
图片来源:Jackyenjoyphotography / Moment / Getty Images总部位于瑞士的生物制剂合同开发与生产组织(Contract Development and Manufacturing Organization, CDMO)Celonic,与提供制剂开发服务的Leukocare公司达成合作,为开发复杂程度持续提升的生物制剂的生物制药企业提供支持。本次合作整合了Celonic在细胞系构建、原
Latigo公布非阿片类急性疼痛候选药物IIb期阳性试验数据
研究显示,口服选择性电压门控钠通道1.8(Nav1.8)抑制剂LTG-001在腹壁成形术后中重度疼痛患者中成功达到试验的主要和次要终点。图注:Latigo生物治疗公司的冷加压试验(CPT),该公司表示已对该试验方法进行优化,使其成为可量化、可重复的临床终点,可支撑关键临床试验结果判定。Latigo及其临床合作方的研究人员公布了其核
碱基编辑策略缓解小鼠亨廷顿病
图片来源:AnnaStills/ iStock/ Getty Images Plus据至少一项估算数据显示,美国约有4.1万人出现亨廷顿病(Huntington’s disease)症状,超20万人存在遗传该病的风险。这种神经退行性疾病由亨廷顿基因(huntingtin gene, HTT)1号外显子内的CAG重复扩增突变所致,症状包括性格改变、步态不稳、不自主运动、言语不清等。目前
诺瓦生物医学收购NanoCellect资产以拓展细胞株开发产品管线
图片来源:Westend61/盖蒂图片社诺瓦生物医学(Nova Biomedical)收购了微流控细胞分选技术开发商NanoCellect的部分资产,旨在拓展其细胞株开发能力,强化对从早期研究到商业化生产全流程生物制药工作流的支持。本次收购将NanoCellect的WOLF G2®细胞分选平台纳入诺瓦的生物制药产品管线。据诺瓦生物医学介绍,该微流控技术
纤维肌痛遗传学研究证实其神经学发病基础
图片来源:CIPhotos / iStock / Getty Images国际研究团队现已鉴定出多个与纤维肌痛相关的全新遗传风险因素。纤维肌痛是一类以广泛性疼痛压痛、疲劳、睡眠、记忆及情绪障碍为典型特征的综合征。该团队分析了超250万成人的遗传数据,其中包含5.5万名纤维肌痛患者,最终在基因组的26个区域内鉴定出可影响纤维肌痛发病风险的DN
大规模设计无序蛋白的计算框架
图片来源:Christoph Burgstedt/盖蒂图片社我们体内绝大多数蛋白质都存在持续摆动的区域,每几纳秒就会发生构象变化,完全改变自身形态。这类蛋白的功能信息对于理解健康与疾病、开发针对癌症、神经退行性疾病及其他多种疾病的药物至关重要。但科学家一直难以精准阐明这些区域的功能机制,以及它们在疾病中发生功能异常的过
线粒体-表观遗传通路与衰老相关炎症相关
图注:图片来源:KATERYNA KON / 盖蒂图片社 / 科学图片库科学家近日揭示了衰老细胞触发多种衰老相关疾病伴随的慢性炎症的核心机制,该研究结果阐明了功能失调的线粒体如何与细胞表观遗传调控元件协同作用,启动炎症相关基因的表达。相关研究成果已发表于《自然》(Nature)期刊,论文题为《线粒体代谢与表观遗传串扰驱动衰
Elix公司与维也纳大学将利用人工智能推进药物研发
图片来源:Akinbostanci/盖蒂图片社总部位于东京的Elix公司与维也纳大学签署了联合研究协议,旨在利用人工智能技术推进药物研发工作。Elix的核心商业模式之一是提供其整合式人工智能药物研发平台Elix Discovery™,该平台以“可供药物化学家切实使用”为理念开发,配备直观的图形用户界面(GUI),可自动构建预测模型用于最
微生物群来源代谢物可增强猴模型HIV治疗效果
图注:微生物代谢物10-羟基硬脂酸(10-HSA)驱动的肠道上皮屏障结构与功能快速修复(黄色区域所示)。[图片来源:加州大学董事会]HIV(人类免疫缺陷病毒)感染仍是全球重大公共卫生问题。据估算,2025年全球HIV感染者共计4090万人,新发HIV感染约120万例,同年全球约有57万人死于艾滋病相关疾病。肠道相关淋巴组织是HIV的早