期刊：Nature Medicine（IF 52.5，2025年度JCR）

发表日期：2026-10-06（线上）

第一/通讯作者单位：华中科技大学同济医学院附属协和医院（共同通讯：胡豫、梅恒）

DOI：10.1038/s41591-026-04704-z

一句话结论

华中科技大学协和医院团队报道了体内生成型BCMA CAR-T细胞疗法ESO-T01治疗复发/难治多发性骨髓瘤的最长15个月随访：4例患者全部获得客观缓解，但疗效持久性有限，中位无进展生存仅4.0个月——有效性与持久性的落差，为这条新技术路线画出了清晰边界。

什么是“体内CAR-T”

传统CAR-T需要从患者体内采血、体外改造、回输，周期以周计、费用高昂。体内CAR-T则把编码CAR的载体直接静脉输注，在患者体内原地改造T细胞——无需单采、无需清淋，理论上可以做成“现成型”药物。ESO-T01是一款经免疫屏蔽改造的慢病毒载体，此前团队已在《柳叶刀》报道其3个月初步数据。

长期随访说了什么

据论文报道，4例患者全部客观缓解，其中2例达到严格完全缓解（sCR）。肿瘤负荷最低的那例患者维持sCR达15个月，其CAR-T以记忆表型为主、体内持续扩增。但另外3例分别在输注后3-5个月进展，且均伴髓外病变，后续经挽救治疗总生存延长至5.5-10.9个月，最终均去世。

安全性方面没有新增警报：无免疫原性或载体整合相关毒性，整合位点呈多克隆分布；双相细胞因子释放综合征和血液学毒性可控，低丙种球蛋白血症需要长期监测。

怎么看这份数据

样本只有4例，且试验因申办方重组提前终止——这份数据的价值在于方向而非定论。它第一次给了体内CAR-T一条真实完整的长期曲线：起效是真的，短板（CAR-T持久性不足、髓外病变）也是真的。下一步的平台优化，大概率就围绕“让改造后的T细胞活得更久”展开。

信息来源

• 论文：Extended follow-up of in vivo BCMA CAR-T therapy in relapsed/refractory multiple myeloma，Nature Medicine（2026-10-06线上发表）
• DOI：10.1038/s41591-026-04704-z
• 作者单位：华中科技大学同济医学院附属协和医院（武汉）；共同通讯胡豫、梅恒
• 临床注册：NCT06691685
• IF参考：Nature Medicine 52.5（2025年度JCR）