中国出台先进疗法发展监管框架
来源:Liu Liqun / Corbis Documentary / Getty Images中国第818号令——《生物医药新技术临床研究与临床转化应用管理条例》——为细胞与基因治疗、基因编辑及其他先进疗法构建了全新的商业化路径。更重要的是,该政令释放了中国意欲加速本土创新、规范药物研发环境的信号,由此中国将在先进疗法研发与生产领域占据更重要的
股市观察:III期临床阳性数据获投资者看好,Intellia股价大涨
Intellia Therapeutics首席执行官John Leonard医学博士在接受GEN采访时,回应了lonvo-z在HAELO III期试验中达到次要终点的相关进展;分析师认为这款体内CRISPR基因编辑候选药物符合FDA批准标准,公司股价四日内累计上涨29%。Intellia Therapeutics的研究人员正在开展工作。过去六个月,这家CRISPR基因编辑疗法开发商(纳斯达
Nirrin Technologies与S.T. Japan达成下一代蛋白质定量技术合作
图片来源:Christoph Burgstedt/科学图片库/Getty ImagesNirrin Technologies已指定S.T. Japan为其TALOS™蛋白质定量系统在日本的独家经销商。S.T. Japan将采购一套TALOS演示系统,搭建本地评估能力,以便日本全境的潜在客户可使用自身样本和工作流对该技术进行测试评估。Nirrin Technologies首席执行官Bryan Hassell博士表
脑浸润T细胞与自闭症模型小鼠的社会功能缺陷相关
图注:绿色背景上由彩色立方体和拼图块组成的“Autism”字样,俯视图自闭症谱系障碍(autism spectrum disorder, ASD)的患病率约为1/36,男女发病比为4:1。目前已知该病受遗传(基因突变、拷贝数变异)和环境(如孕期感染)等多因素共同调控,但免疫功能在遗传性ASD中的作用仍不明确。淋巴细胞是一类可调控神经发育和行为的
IDBS与Alchemi达成合作,加速AI驱动的生物制药监管申报
图片来源:Rudall30/Getty Images生物制药云软件提供商IDBS与应用人工智能企业Alchemi达成合作,将AI智能体接入IDBS Polar平台所采集、关联的覆盖药物开发全生命周期的数据。IDBS在声明中说明,Polar平台可在数据生成节点将所有数据纳入单一受治理的数据主干存储,为受监管场景下代理型AI的落地应用提供数据基础。监管申报材
年龄相关性炎症与R环核酸相关,为新疗法开发开辟方向
图片来源:Christoph Burgstedt / 盖蒂图片社 / 科学图片库发表在《自然·衰老》(Nature Aging)上、题为《DDX1与XPO1复合物介导R环核输出促进衰老相关分泌表型及炎性衰老》的最新研究中,得克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员揭示了R环(R-loop)核酸结构与年龄相关性炎症(即炎性衰老,inflammaging)之间此前未被报道
丹纳赫生物工艺峰会的六大核心要点
图片来源:丹纳赫本月早些时候,主题为“生物工艺新时代:从研发愿景到患者获益”的丹纳赫生物工艺峰会于伦敦举办。参会者包括丹纳赫旗下子公司——思拓凡(Cytiva)、颇尔(Pall)、贝克曼库尔特生命科学、IDBS、徕卡显微系统——的管理人员,以及生物制药企业生产人员与科研人员,共同探讨行业如何加速实现从科学突破到商
针对致死性婴儿气道狭窄的个性化软骨移植物研发成功
图片来源:Pixabay/ congerdesign费城儿童医院(CHOP)研究人员主导的一项研究展示了一种全新方法,将脱细胞软骨与患者特异性细胞结合,用于扩张因重度声门下狭窄(subglottic stenosis, SGS)而缩窄的儿科患者气道。该疾病为声带下方、气管上方的气道节段狭窄,每年约有2万名婴幼儿受累。研究人员在临床前模型中证实,这种
单细胞RNA测序揭示克罗恩病的基因活性变化
图片来源:wildpixel / iStock / Getty Images Plus来自威康桑格研究所、剑桥大学医院NHS基金会信托(CUH)及开放靶点(Open Targets)的研究人员完成了一项针对克罗恩病(CD)的精细化细胞研究,绘制了肠道内50余种细胞类型的基因活性变化图谱。(开放靶点成立于2014年,是一个预竞争性质的公私合作项目,旨在利用人类遗传
临床前模型中阻断半胱天冬酶-8(Caspase-8)可诱导胰腺癌细胞死亡
图注:KRAS突变可诱发癌症。本图为KRAS G12C突变癌基因产物(居中)位于红细胞与白细胞之间的示意图,1/3的肺癌、半数结直肠癌及胰腺癌中均存在G12C突变。[来源:Nemes Laszlo/科学图片库/盖蒂图片社]胰腺癌是目前致死性最高的恶性肿瘤之一,以检出晚、进展快、对临床现有多种治疗方案耐药性强而著称。尽管已开展数十年研究