Human Molecular Genetics：人类分子遗传学/遗传病机制/基因治疗研究 投稿必备的影响因子、收录偏好与通关技巧
---一、领域背景与期刊定位2024-2025年人类分子遗传学领域研究热点聚焦CRISPR基因编辑治疗罕见遗传病、多组学联合解析体细胞突变致病机制、分子诊断技术的临床转化三大方向，领域投稿痛点突出：62%的拒稿源于研究仅包含描述性组学数据、未配套功能验证实验，与期刊定位不匹配^2025 中科院文献情报中心^。Human Molecular Ge
基因治疗领域合作方拟共同提升蛋白表达效率
图片来源：Kateryna Kon/科学图片库/盖蒂图片社Circio控股公司与Avenue生物科技公司达成研究合作协议，双方拟结合各自具有协同效应的技术平台，提升分泌型蛋白的长期表达效率，该技术可应用于多种疾病的治疗。两家公司的科研人员均表示，使细胞将蛋白分泌至周围组织或体循环，可为单基因病经典基因治疗之外的治疗方案开辟新
【文献解析】靶向突变KRAS的癌症基因治疗研究进展
1. 领域背景与文献文献英文标题：Advancements in gene therapies targeting mutant KRAS in cancers；发表期刊：Cancer and Metastasis Reviews；影响因子：未公开；研究领域：肿瘤学（精准治疗与基因治疗方向）领域共识：KRAS作为RAS家族成员，是人类癌症中最常见的突变致癌基因之一，1982年KRAS基因与HRAS、NRAS一同被发
基因治疗简报：再生元首款神经感觉基因疗法获FDA批准
涉及再生元、Intellia、J·克雷格·文特、Rocket Pharma、Passage Bio、LEO Pharma、Replay、MeiraGTx及强生的最新动态 图片来源：Andrew Brookes / Getty Images / Cultura RF 美国FDA已加速批准再生元制药的Otarmeni™（lunsotogene parvec-cwha）上市，这是首款可将神经感觉功能恢复至正常水平的基因疗法。Otarmeni是一款
【文献解析】体内CAR-T细胞工程：通过全身基因递送变革细胞免疫治疗
1. 领域背景与文献引入文献英文标题：In vivo CAR-T cell engineering: transforming cellular immunotherapy through systemic gene delivery；发表期刊：Journal of Experimental & Clinical Cancer Research；影响因子：未公开；研究领域：肿瘤免疫治疗（细胞免疫治疗分支）嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗自2017年首
靶向基因递送可缓解呼吸道感染小鼠模型的肺部炎症
发布日期：2026年4月17日图片来源：urfinguss / iStock / Getty Images Plus科学家团队开发了一种靶向递送平台，可诱导小鼠肺部表达抗炎细胞因子，在不引发全身性副作用的前提下，限制呼吸道感染导致的组织损伤。完整研究成果发表于《科学·免疫学》（Science Immunology），论文题为《肺部免疫调节细胞因子基因递送可在炎症
Journal of Genetic Syndromes and Gene Therapy：遗传综合征发病机制与基因治疗领域投稿必备的影响因子、收录偏好与通关技巧
一、领域背景与期刊定位（350字）2024-2025年遗传综合征与基因治疗领域聚焦CRISPR碱基编辑靶向性优化、罕见病基因疗法临床前有效性验证及递送系统改良，投稿痛点突出：68%的初审拒稿源于研究内容未匹配期刊对“基因层面机制/治疗验证”的核心要求^中科院文献情报中心2025^。《Journal of Genetic Syndromes and Gene Therap
【文献解析】基因治疗的“猴源新载体”研究
1. 领域背景与文献引入文献英文标题：Gene therapy monkey business；发表期刊：Genome Biology；影响因子：未公开；研究领域：基因治疗载体研究（腺相关病毒方向）基因治疗作为精准医学的重要分支，其核心是开发安全高效的基因递送载体。腺相关病毒（adeno-associated virus，AAV）因具有非致病性、宿主范围广、外源基因长
【文献解析】利用辅助依赖型腺病毒载体实现视网膜下腔基因递送
1. 领域背景与文献引入文献英文标题：Subretinal gene delivery using helper-dependent adenoviral vectors；发表期刊：Cell & Bioscience；影响因子：未公开；研究领域：视网膜基因治疗（眼科学与分子医学交叉领域）视网膜作为基因治疗的理想靶器官，具有结构分隔化、局部免疫反应弱、疾病动物模型成熟等独特优势。20
Gene Therapy and Molecular Biology：基因治疗与分子生物学基础/临床前转化研究投稿必备的影响因子、收录偏好与通关技巧
一、领域背景与期刊定位2024-2025年基因治疗领域研究热点聚焦CRISPR碱基编辑器精准性优化、AAV载体递送效率提升、罕见病基因治疗临床前转化验证三大方向，AI辅助载体设计成为新兴交叉赛道^中科院文献情报中心2025^。该领域投稿痛点突出：约72%的拒稿源于研究内容与期刊定位不匹配——要么仅做纯分子机制验证（无基因治疗策略