一对高尔基体转运蛋白调控致癌信号转导
图注：人类细胞结构示意图，包含细胞核、细胞质、高尔基体、线粒体、核糖体、溶酶体、细胞膜等结构。[Quantic69/盖蒂图片社]发表于《科学·信号传导》（Science Signaling）的一项新研究发现了受体酪氨酸激酶（receptor tyrosine kinase, RTK）信号通路中此前被忽视的调控节点，该调控节点并非位于细胞质膜，而是定位于高尔
器官芯片技术旨在明确糖尿病与痴呆症的关联
图片来源：Janiecbros/盖蒂图片社英国巴斯大学牵头的研究项目获得50万英镑资助，用于开发可复现大脑、肠道与胰腺间信号连接的器官芯片装置。这项名为GlucoBrain的项目旨在帮助研究人员追踪器官间的信号传递过程，揭示糖尿病引发记忆与认知功能改变的潜在机制。该项目的合作方包括牛津大学与约翰斯·霍普金斯大学的研究人员。
股市观察：尽管杜氏肌营养不良基因疗法候选产品关键试验数据积极，Regenxbio股价仍暴跌
投资者与分析师认为，该数据不足以对Elevidys®开发商萨雷普塔（Sarepta）及Solid生物科学公司构成竞争挑战，后者的杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy, DMD）基因疗法候选产品已在III期试验完成首例患者给药。图注：位于马里兰州罗克维尔的Regenxbio总部。尽管其DMD基因疗法候选产品RGX-202的关键III期试验数据积
Cellares与ProTgen合作实现血液肿瘤T祖细胞疗法的自动化生产
血液中的癌细胞 [wildpixel / iStock / Getty Images Plus]集自动化生产平台与全球智慧工厂基础设施于一体的集成开发与生产组织（Integrated Development and Manufacturing Organization, IDMO）Cellares，与深耕靶向Notch激活剂开发、致力于重启胸腺功能并重建适应性免疫系统的生物治疗企业ProTgen近日宣布达成合作，双方
ASGCT第一季度行业格局报告显示基因与RNA疗法发展态势向好
图片来源：ASGCT【波士顿讯】美国基因与细胞治疗学会（American Society for Gene and Cell Therapy, ASGCT）首席执行官戴维·巴雷特（David Barrett, JD）公布了学会2026年第一季度细胞、基因及RNA疗法最新行业格局报告的核心要点。该报告由ASGCT与医药情报服务商Norstella旗下子公司Citeline联合编制，Norstella的业务覆盖
CRISPR编辑干细胞移植可改善急性髓系白血病治疗效果
图注：华盛顿大学医学院研究人员牵头开展的一项新研究显示，对血液肿瘤患者而言，基因工程改造的干细胞移植有助于降低毒副作用，且有望提升治疗有效性。[图片来源：Sara Moser/华盛顿大学医学院]对于高侵袭性血液肿瘤，干细胞移植通常是唯一有潜在治愈可能的疗法。但即便接受移植，这类肿瘤仍常出现复发。值得注意的是，嵌合
I/II期临床研究显示基因疗法ETX101可改善Dravet综合征患者癫痫发作与神经发育状态
图注：神经元 [图片来源：BlackJack3D / E+ / Getty Images]Dravet综合征长期以来都是神经病学与遗传医学领域最具挑战的儿科癫痫类型之一。该疾病主要由SCN1A基因功能缺失突变导致，婴儿期即可出现长时间热性惊厥，后续进展为终身性疾病，特征为难治性癫痫、发育迟滞及高致残率。在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会召开
多组学肌萎缩侧索硬化研究揭示外周免疫浸润与中枢神经系统炎症的关联
图片来源：Dr_Microbe/盖蒂图片社西北大学范伯格医学院的科学家开展的一项新研究阐明了肌萎缩侧索硬化（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）在体内的发生发展机制。研究人员明确发现，该病遵循“多米诺式”的事件进展序列：首先是运动神经元内部发生早期损伤，随后触发具有破坏性的炎症应答。该研究的发现可解释ALS随时间
可植入活性材料搭载感染感知细菌，可按需释放治疗药物
图注：彩色扫描电子显微镜（SEM）下的铜绿假单胞菌（Pseudomonas aeruginosa）[来源：Callista Images/Getty Images]为突破微生物入药的核心瓶颈，哈佛大学威斯研究所（Wyss Institute）与约翰·A·保尔森工程与应用科学学院（SEAS）的研究人员开发了可植入活性材料（implantable living materials, ILMs）平台，该平台封装
Google DeepMind与Edison正在构建AI科学家
《自然》同期两篇论文聚焦可加速科学发现的多智能体系统作者：Fay Lin, PhD图片来源：Just_Super/Getty ImagesGoogle DeepMind与Edison Scientific正在推进一项极具野心的任务：构建AI科学家。这类平台旨在通过推理系统实现科学研究流程自动化，将假设生成、实验设计与数据解读整合至同一平台。在传统研发周期可长达十余年的