ASGCT第一季度行业格局报告显示基因与RNA疗法发展态势向好
图片来源：ASGCT【波士顿讯】美国基因与细胞治疗学会（American Society for Gene and Cell Therapy, ASGCT）首席执行官戴维·巴雷特（David Barrett, JD）公布了学会2026年第一季度细胞、基因及RNA疗法最新行业格局报告的核心要点。该报告由ASGCT与医药情报服务商Norstella旗下子公司Citeline联合编制，Norstella的业务覆盖
CRISPR编辑干细胞移植可改善急性髓系白血病治疗效果
图注：华盛顿大学医学院研究人员牵头开展的一项新研究显示，对血液肿瘤患者而言，基因工程改造的干细胞移植有助于降低毒副作用，且有望提升治疗有效性。[图片来源：Sara Moser/华盛顿大学医学院]对于高侵袭性血液肿瘤，干细胞移植通常是唯一有潜在治愈可能的疗法。但即便接受移植，这类肿瘤仍常出现复发。值得注意的是，嵌合
I/II期临床研究显示基因疗法ETX101可改善Dravet综合征患者癫痫发作与神经发育状态
图注：神经元 [图片来源：BlackJack3D / E+ / Getty Images]Dravet综合征长期以来都是神经病学与遗传医学领域最具挑战的儿科癫痫类型之一。该疾病主要由SCN1A基因功能缺失突变导致，婴儿期即可出现长时间热性惊厥，后续进展为终身性疾病，特征为难治性癫痫、发育迟滞及高致残率。在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会召开
多组学肌萎缩侧索硬化研究揭示外周免疫浸润与中枢神经系统炎症的关联
图片来源：Dr_Microbe/盖蒂图片社西北大学范伯格医学院的科学家开展的一项新研究阐明了肌萎缩侧索硬化（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）在体内的发生发展机制。研究人员明确发现，该病遵循“多米诺式”的事件进展序列：首先是运动神经元内部发生早期损伤，随后触发具有破坏性的炎症应答。该研究的发现可解释ALS随时间
可植入活性材料搭载感染感知细菌，可按需释放治疗药物
图注：彩色扫描电子显微镜（SEM）下的铜绿假单胞菌（Pseudomonas aeruginosa）[来源：Callista Images/Getty Images]为突破微生物入药的核心瓶颈，哈佛大学威斯研究所（Wyss Institute）与约翰·A·保尔森工程与应用科学学院（SEAS）的研究人员开发了可植入活性材料（implantable living materials, ILMs）平台，该平台封装
Google DeepMind与Edison正在构建AI科学家
《自然》同期两篇论文聚焦可加速科学发现的多智能体系统作者：Fay Lin, PhD图片来源：Just_Super/Getty ImagesGoogle DeepMind与Edison Scientific正在推进一项极具野心的任务：构建AI科学家。这类平台旨在通过推理系统实现科学研究流程自动化，将假设生成、实验设计与数据解读整合至同一平台。在传统研发周期可长达十余年的
HELIX AI模型可精准预测RNA剪接，助力精准医学发展
来源：Christoph Burgstedt/iStock/Getty ImagesRNA剪接是指切除非编码区（内含子）后将不同的编码RNA（外显子）连接的过程，该过程可产生大量序列各异、具有组织和细胞类型特异性功能的RNA转录本亚型。反之，转录本亚型的改变可灵敏反映细胞状态的动态变化，异常剪接与癌症等重大疾病密切相关。发表在《自然·计算科学》（
10x Genomics与哈佛大学就Element多组学平台提起专利诉讼
研究工具开发商与高校主张Element的AVITI24及Teton化学试剂侵犯四项专利，为该领域最新法律纠纷；Element否认存在不当行为，誓言全力捍卫自身权益。图注：10x Genomics位于美国加利福尼亚州普莱森顿的研发与生产大楼。10x Genomics与哈佛大学已起诉Element生物科学公司，指控后者的AVITI24™多组学平台、Teton化学试剂及相关
临床前研究确定脆性X综合征药物靶点
图片来源：Laguna Design / Getty Images / Science Photo Library加州大学洛杉矶分校（UCLA）健康中心的研究人员发现了治疗脆性X综合征（fragile X syndrome, FXS）的潜在药物靶点。脆性X综合征是智力障碍和自闭症最常见的遗传病因，每约2000名男童中就有1名患病。脆性X综合征由单基因FMR1突变导致，会引起大脑正常发育和功
脑组胺图谱揭示遗传因素与心理健康及精神疾病的关联
图片来源：Unsplash平台Robina Weermeijer拍摄由伦敦国王学院与波尔图大学研究人员牵头的一项研究绘制了脑内组胺系统的图谱。组胺是大众更常将其与过敏反应关联的分子，它在脑功能中还承担着另一项尚不明确的独立作用。这项新研究填补了该领域空白，构建了首份从遗传层面延伸至行为及相关心理健康疾病的多尺度组胺系统图谱。